2018年12月19日

按省份选择

直接搜索

最近访问

搜索

又一白血病新药获批上市

来源:盛诺一家 2018-12-04 784 0 0
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Xospata (gilteritinib)片剂,用于治疗携带FLT3基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。同时扩大了一种伴随诊断测试LeukoStrat CDx FLT3突变检测的适应症,用于检测急性髓系白血病患者的FLT3突变。

“大约25%~30%的急性髓系白血病患者具有FLT3基因突变。这些突变与一种特别具有侵袭性的急性髓系白血病以及更高的复发风险有关,”FDA药品评价与研究中心的血液与肿瘤药品办公室代理主任兼FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士表示。“Xospata以FLT3基因为靶点,是获FDA批准可单独用于治疗FLT3突变的复发性或初始治疗无效的急性髓系白血病患者的首款药物。”

急性髓系白血病是一种进展迅速的癌症,它致使骨髓和血液中的正常细胞受到排挤,进而导致患者的正常血细胞数量减少而不断需要输血。据美国国家癌症研究所预计,2018年将有大约19520人被诊断出患有急性髓系白血病,同时将有大约10670名急性髓系白血病患者死于该病。

一项入组了138名FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的临床试验研究了Xospata的有效性。经过Xospata治疗,21%的患者达到了完全缓解(无疾病迹象,血细胞计数完全恢复)或部分血液学恢复的完全缓解(无疾病迹象,血细胞计数部分恢复)。在Xospata治疗开始时需要输注红细胞或血小板的106名患者中,31%的患者至少56天无需输血。

患者在临床试验中报告的常见副作用是肌肉和关节疼痛、疲劳和肝转氨酶升高。建议医生监测患者是否发生可逆性后部脑病综合征(一种以头痛、意识混乱、癫痫发作和视力丧失为特征的综合征)、QT间期延长(一种可能会导致快速、混乱心跳的心律失常疾病)和胰腺炎。在服用Xospata的患者中,极少数出现了分化综合征,其症状可能包括发烧、咳嗽、呼吸困难、双肺或心脏周围有积液、体重迅速增加、肿胀、肾功能或肝功能障碍。孕妇或哺乳期女性不得服用Xospata,因为该药可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

FDA授予了Xospata快速审批通道资格、优先审批资格和孤儿药认定。
784 0 0
相关资讯